LA RICERCA CENTRATA SULLA PERSONA - LA VISIONE DEL RICERCATORE GUALBERTO GUSSONI, MD, PHD - ASSOCIAZIONE ANIMO
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La Ricerca
centrata sulla Persona
La visione del ricercatore
Gualberto Gussoni, MD, PhD
Direttore Scientifico – FADOI
Il sottoscritto Gualberto Gussoni
ai sensi dell’art. 3.3 sul Conflitto di Interessi, pag. 17 del Reg. Applicativo dell’Accordo
Stato‐Regione del 5 novembre 2009,
dichiara
che negli ultimi due anni NON ha avuto rapporti diretti di finanziamento con soggetti
portatori di interessi commerciali in campo sanitario
La Patient-Centered-Medicine è un concetto
pleonastico?
Qualcosa di nuovo dal Giuramento di Ippocrate?
Cosa significa Patient-Centered-Medicine?
I mille volti della
Patient‐Centered Medicine
• Medicina olistica
• Medicina personalizzata / Target therapy
• Primum non nocere
• Quality of life
• Choosing Wisely / Slow-Medicine / "Less is more"
• Patient-centered medical home …………………….
I mille volti della
Patient‐Centered Medicine
TelemonitoraggioI mille volti della
Patient‐Centered Medicine
Scelta volontaria di sottoporsi a
mastectomia bilaterale alla luce di
risultati di test geneticiI mille volti della
Patient‐Centered Medicine
https://www.crowdmed.com/
I pazienti descrivono la propria sintomatologia e gli utenti del
website propongono una diagnosi.
Gli utenti “scommettono” sulla propria diagnosi e un algoritmo
simile a quelli che regolano il valore delle Azioni in Borsa, stima
la plausibilità delle diagnosi propostePatient‐oriented Guidelines
Diabetes Care 2012
Chest 2012Definizione di Patient‐Centered Medicine
Sembra che questo termine sia stato coniato nel 1969 dallo psicoanalista britannico
Enid Balint, in contrasto con la “illness-oriented care”
Patient-centered care è definita come un approccio all’assistenza
che sia rispettoso delle preferenze, dei bisogni e dei valori
individuali del paziente, e che garantisca che questi concetti
guidino le decisioni cliniche
Committee on Quality of Health Care in America: Institute of Medicine.
Crossing the Quality Chasm: A New Health System for the 21° Century
Washington DC, The National Academic Press, 2001I cinque principi
della Patient‐centered care
Respect
Choice and empowerment
Patient involvement in health policy
Access and support
Information
Declaration on Patient-Centred Healthcare
Alliance on Patients Organization
IAPO 2006E cosa possiamo dire della Ricerca
Patient-Centered ?Milestones in Research methods
Decade Milestones in Research methods
1940s First large scale RCTs
1950s Case-control methodology, Kaplan-Meier survival estimator
1960s Exploratory vs pragmatic trial concept, data and safety monitoring, growth of
observational research method committees
1970s Cox-proportional hazard models, meta-analyses, statistical stopping rules
1980s Propensity score, large simple trials, prognostic models (e.g. Framingham score), cost-
effectiveness analysis
1990s Evidence-based medicine, reporting guidelines (e.g. CONSORT statement), ascendancy
of registries, electronic health records
2000s Trial registration (e.g. ClinicalTrials.gov) , comparatve effectiveness research, large-
scale genomic research
2010s Patient-centered outcomes research
Modificata da Gabriel SH and Normand S-LT. NEJM 2012Una iniziativa in USA Nel Marzo 2010 il Congresso americano ha autorizzato la costituzione del Patient-Centered Outcome Research Institute (PCORI) PCORI ha l’obiettivo di finanziare "research focused on the needs of patients, their caregivers, and clinicians" contribuendo a fornire ai policymakers sanitari informazioni utili a promuovere la realizzazione di servizi efficaci ed efficienti PCORI distribuirà $ 3 miliardi nel periodo 2012-2019
PCORI Awards – Primi 3 anni di attività
Aree prioritarie di Ricerca
- Assessment of Prevention, Diagnosis, and Treatment Options (116.1 millions USD)
- Improving Healtcare Systems (77.1 millions USD)
- Communication and Dissemination (42.3 millions USD)
- Addressing Disparities (52.4 millions USD)
- Improving Methods for Conducting PCOR (28.2 millions USD)
Alcuni progetti finanziati
- Comparative effectiveness of intravenous vs oral antibiotics for serious bacterial infections
- Shared medical decision making in pediatric diabetes
- Improving communication for chemotherapy for older cancer patients and caregivers
- Technology to deliver multidisciplinary care to individuals with Parkinson disease in their homes
- Facilitating patient-reported outcome measurement for key conditions
Selbi JV and Lipstein SH. NEJM 2014La Ricerca Patient-Centered ha
bisogno di una metodologia
diversa?
1. Disegno dello studio
2. Obiettivi
3. Analisi e reporting dei datiPopulation‐ vs patient‐oriented research
POPULATION‐ORIENTED PATIENT‐ORIENTED
• Paradigm: randomized clinical trials • Observational and experimental research
• Focuses on the generalization of results • Focuses on individualization of results
• Aggregation: the study of commonalities • Disaggregation: the study of differencies
• Efficacy in average patients • Comparative
Effectiveness in subgroups and individuals
• Absolute efficacy •
Effectiveness
Comparative effectiveness
Identifies the percentage of responders Which options for which patients
Research
• •
• Exploratory observations and • Exploratory trials and confirmatory
confirmatory trials observations
• From bench-to-bedside • From bedside-to-bench
• Evidence-based medicine • Medicine-based evidence
Sacristan JA. BMC Medical Informatics and Decision Making 2013Traditional disease‐specific vs
goal‐oriented outcomes
Measurement Examples of Traditional outcomes Goal-oriented
domain diseases outcomes
Survival Cancer, heart failure Overall, disease-specific, None if survival not a high
disease-free survival priority goal / survival until
personal milestones are met
(granchild’s wedding)
Biomarkers Diabetes, COPD Indicators of disease activity None
(HbA1c, CRP, pulmonary-
function tests)
Signs and symptoms Heart failure, COPD, arthritis Inventory of disease-specific Symptoms identified as
symptomatology (dyspnea, important by the patient
edema, back pain) (control of dyspnea or pain
sufficient to bowling or
walking grandchild to school)
Functional status Cancer, heart failure, COPD None, or disease-specific Ability to specific tasks
(Karnofsky, NYHA identified as important by the
classification, 6-min walking patient (get dressed without
test) help)
Modificata da Reuben DB and Tinetti ME. NEJM 2012L’obiettivo per un paziente con scompenso cardiaco cronico: la classe NYHA, gli edemi alle caviglie o ……
RCTs e outcomes patient‐oriented
Per quanto riguarda il diabete, solo il 18% dei RCTs inclusi
in una recente analisi hanno considerato outcomes rilevanti
per il paziente (amputazioni, stroke, perdita della vista,
quality of life) 1
Similmente, nell’ambito delle malattie cardiovascolari, solo
il 16% degli studi includeva almeno uno strumento per la
valutazione di outcomes patient-reported 2
1 Gandhi GY et al. JAMA 2008
2 Rahimi K et al. BMJ 2010Surrogate vs hard (therapeutic) end‐points
Population‐ vs patient‐oriented research
POPULATION‐ORIENTED PATIENT‐ORIENTED
• Paradigm: randomized clinical trials • Observational and experimental research
• Focuses on the generalization of results • Focuses on individualization of results
• Aggregation: the study of commonalities • Disaggregation: the study of differencies
• Efficacy in average patients • Effectiveness in subgroups and individuals
• Absolute efficacy • Comparative effectiveness
• Identifies the percentage of responders • Which options for which patients
• Exploratory observations and • Exploratory trials and confirmatory
confirmatory trials observations
• From bench-to-bedside • From bedside-to-bench
• Evidence-based medicine • Medicine-based evidence
Sacristan JA. BMC Medical Informatics and Decision Making 2013Una prima opzione, l’identificazione di
sottogruppi
Lancet Oncology 2009
• Il primo studio a dimostrare una significativa riduzione delle complicanze
tromboemboliche nei pazienti con tumore e in trattamento con
chemioterapia, mediante l’utilizzo di una LMWH (placebo 3.9% vs LMWH
2.0%, p = 0.02, NNT: 50)
• No effetto sulla sopravvivenza a 1 anno (placebo 59.3% vs LMWH 56.7%)Survival benefit with low molecular weight heparin (nadroparin) in patients with
advanced solid tumours: a post‐hoc analysis of the PROTECHT trial
Gualberto Gussoni, Sandro Barni, Erminio Bonizzoni, Melina Verso, Stefania Frasson,
Carlo Bianchini, Tania Perrone, Giancarlo Agnelli
Blood 2014 (in press)
HR 0.66 [0.44-1.00]
p = 0.05
Patients
responders to CHT
(≅ 41%)
HR 1.08 [0.86-1.35]
p = 0.52Altra opzione, i modelli predittivi multivariabili
La prevalenza delle fratture vertebrali da fragilità fra i pazienti ricoverati in
Medicina Interna è molto elevata → 47.5%
G. Gussoni et al. EFIM Congress 2013Dalle analisi multivariate è per
esempio possibile costruire dei
modelli / algoritmo di calcolo del
rischio che «personalizzano» le
osservazioni dello studio di
popolazioneManeggiare con cura …..
Bisogna rispettare alcuni rigorosi principi di tipo
metodologico / statistico
1. Le analisi di sottogruppo vanno usate con cautela prima di tutto bisogna
testare l’esistenza di una interazione fra il trattamento e la variabile in causa (es. LMWH e
risposta alla CHT)
se l’interazione è confermata, vi è stretta indicazione al confronto fra i sottogruppi
2. Le analisi multivariate possono essere utilizzate quando le più importanti covariate
siano state considerate, e il loro numero non sia troppo altoAndare oltre il «Sacro p value» QALY Number Needed to Harm (NNH) Number Needed to Treat (NNT) ………
La percezione dei pazienti che partecipano
agli studi clinici
Rate your overall experience in the research study, from 0 to 10
9 or 10 73%
8 or lower 27%
Would you recommend joining a research study to your family and friends?
Definitely 66%
Probably 31%
Probably NO or Definitely NO 3%
During your discussion about the research, did you feel pressure from the staff to join the study?
Never 94%
Sometimes / Usually / Always 6%
Did the informed consent form prepare you for what to expect in the study?
Completely 67%
Mostly 25%
Kost RG et al. NEJM 2013Patient‐driven Research
Patient‐driven Research
Life-Raft-Group – Imatinib (pharmacovigilance - QOL)
"It has provided patients, doctors, investigators with a unique kind of data bank
that cannot be replicated anywhere else, not even in patients trials"
Daniel Vasella, CEO Novartis, 2002
Patients-Like-Me collected the largest database about patients with amyotrophic
lateral sclerosis
The Association of Online Cancer Resources, among its tasks, took care of
addressing patients towards enrollment for clinical trials
A number of Associations of Patients collaborated to create bio-banks for the
development of new therapiesI promotori No‐profit
& Patient‐Centered Research
I Promotori No-profit hanno minori vincoli rispetto all’Industria e possono forse
più facilmente aderire a obiettivi e metodi della PCOR (es. coinvolgimento dei
pazienti nella pianificazione degli studi, inclusione di obiettivi goal-oriented)
Cooperare con le Associazioni dei Pazienti e intervenire a livello sociale per
promuovere la cultura della ricerca nella popolazione, gestire l’informazione /
la disinformazione scientifica etc.
La PCOR è probabilmente, almeno per ora, un ambito con minor competizione
intellettuale ed economica, e dove i ricercatori italiani potrebbero far valere
una tradizionale originalità di ideeSperimentazione profit vs no‐profit
Anno Totale Profit No‐profit
2000 556 460 98
Fonte Rapporto AIFA 2013
2004 622 436 186
2009 761 443 318
2010 670 431 239
2011 676 441 235Abbiamo bisogno di «fare squadra»
PARTICIPATING CENTERS
Ospedale "Mauriziano "Torino
Ospedale "S. Paolo" Savona
Ospedale Civile di Legnano - MI
Ospedale "S. Bortolo" Vicenza
Ospedale di Fidenza – PR
Ospedale "S. Donato" - Arezzo
Ospedale di Colleferro – RM
Ospedale "Cardarelli“ - Napoli
Osp. "Miulli“ Acquaviva d. Fonti - BA
Ospedale Civile - Cosenza
Ospedale di Canicattì – AGAbbiamo bisogno di «fare squadra»
Development of a new predictive model to
evaluate the complexity of patients hospitalized
in Internal Medicine.
The FADOI‐COMPLIMED StudyTake‐home messages Gli ammalati sono sempre più parte attiva della loro cura, e anche la ricerca clinica deve adeguarsi ad affrontare questo nuovo scenario L’informazione e l’empowerment dei pazienti che partecipano agli studi è un aspetto critico che deve essere attentamente considerato e costantemente migliorato Uno degli sforzi maggiori dei ricercatori sarà quello di focalizzare l’attenzione su obiettivi goal-oriented, rilevanti per i pazienti RCTs / EBM e PCOR non sono incompatibili ma complementari, e informazioni individualizzate possono essere ottenute anche da studi di popolazione
Medicine, Research and Care
Illness- Doctor-
oriented centered
Patient-
centeredMedicine, Research and Care
Medicine,
Research,
and CareUna piccola soddisfazione personale,
che auguro anche a Voi
“…These results
will be of great interest
to clinicians caring for patients
with acute ischemia …”
Reviewer # 1, Annals of SurgeryIl nostro più potente strumento di ricerca,
il CERVELLO
Sneocdo uno sdtiuo dlel’Untisverià di Cadmbrige non
irmptoa cmoe snoo sctrite le plaroe, tutte le letetre
posnsoo esesre al pstoo sbgalaito, è ipmtortane sloo
che la prmia e l’umltia letrtea saino al ptoso gtsiuo, il
rteso non ctona. Il cerlvelo è comquune in gdrao di
decraifre tttuo qtueso coas, pcherè non lgege ongi
silngoa ltetrea, ma lgege la parloa nel suo insmiee …
vstio?GRAZIE
per la vostra pazienza
GualbertoYou can also read
